Americký Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) minulý mesiac schválil nový liek s názvom enlicitid, ktorý sa predáva pod obchodným názvom Lipfendra. Tento preparát predstavuje prvú ústne podávanú formu zo skupiny takzvaných inhibitorov PCSK9, ktoré dokážu radikálne znížiť hladinu škodlivého LDL cholesterolu. Novinka je určená predovšetkým pre pacientov, ktorí netolerujú tradičné statíny, alebo pre tých, ktorým doterajšia liečba nepriniesla dostatočný pokles cholesterolu v krvi, píše Harvard Health.
Ako liek funguje a ako sa užíva?
Mechanizmus účinku nového lieku spočíva v napodobňovaní účinkov prirodzene sa vyskytujúcej varianty génu PCSK9, ktorá u niektorých ľudí prirodzene vedie k veľmi nízkym hladinám LDL cholesterolu. Doteraz dostupné lieky z tejto kategórie, ako sú alirokumab predávaný pod názvom Praluent alebo evolokumab známy ako Repatha, sa museli podávať vo forme injekcií raz alebo dvakrát mesačne. Mnohí pacienti však mali z ihiel strach a injekčnú formu odmietali, čo obmedzovalo ich širšie využitie v praxi.
Enlicitid sa užíva vo forme tabletky, a to len raz denne, pričom ho treba užiť na lačný žalúdok a zapiť len malým dúškom čistej vody, čiernej kávy alebo neochuteného čaju. Štúdie ukázali, že tento liek dokáže znížiť hladinu LDL cholesterolu o takmer 60 percent, čím dosahuje rovnako vysokú účinnosť ako doterajšie injekčné alternatívy.
Žiaľ, sú tu aj nejaké tie vedľajšie účinky, pričom medzi tie najčastejšie patria závrate a hnačka. Tie sa však vyskytli u menej ako 10 percent pacientov. Problémom je skôr cena. Mesačná liečba vychádza na približne 300 dolárov, pričom nateraz nie je úplne jasné, do akej miery sú ju ochotné preplácať príslušné zdravotné poisťovne.
Prínos pre rizikových pacientov
Tento liek môže byť kľúčovým riešením najmä pre ľudí, u ktorých sa napriek užívaniu štandardných liekov na zníženie cholesterolu nedarí dosiahnuť odporúčané hodnoty. Podľa platných smerníc pre manažment cholesterolu z roku 2026 by pacienti po prekonanom srdcovom infarkte alebo cievnej mozgovej príhode mali dosahovať hladinu LDL cholesterolu nižšiu ako 55 miligramov na deciliter, čo je bez agresívnej liečby často náročné.
Doterajšie injekčné injekčné inhibítory PCSK9 preukázali počas najmenej päťročných sledovaní u veľmi rizikových pacientov schopnosť znížiť výskyt infarktov, kŕčových záchvatov, cievnych mozgových príhod a úmrtí na kardiovaskulárne ochorenia až o 20 percent. V súčasnosti už prebieha analogická štúdia, ktorej cieľom je overiť, či rovnakú úroveň preventívnej ochrany srdca a ciev poskytuje aj tabletková forma enlicitid. Výsledky tohto rozsiahleho výskumu však budú známe až o niekoľko rokov.
Čo je cholesterol?
Pre tých, čo nevedia, cholesterol je tuková látka, ktorú ľudské telo prirodzene potrebuje pre svoje správne fungovanie. Predstavuje kľúčovú stavebnú jednotku pre tvorbu buniek, niektorých hormónov a žlčových kyselín, ktoré pomáhajú pri trávení tukov. Väčšinu cholesterolu si organizmus vytvára sám v pečeni a časť prijíma zo stravy.
Keďže cholesterol nie je rozpustný v krvi, po tele ho prenášajú špeciálne bielkovinové nosiče nazývané lipoproteíny.
Práve podľa typu týchto nosičov sa cholesterol rozdeľuje na dva základné druhy, pričom mimoriadnu pozornosť treba venovať lipoproteínom s nízkou hustotou, známym pod skratkou LDL. Tento typ sa často označuje ako zlý cholesterol, pretože pri jeho nadbytku v krvi sa prebytočné tukové častice usádzajú vo vnútri cievnych stien.
Tento proces sa nazýva ateroskleróza alebo kôrnatenie tepien. Usadeniny postupne zmenšujú priemer ciev, znižujú ich pružnosť a obmedzujú plynulý prietok krvi k životne dôležitým orgánom. Ak sa cievna usadenina praskne, môže vytvoriť krvnú zrazeninu, ktorá úplne zablokuje prísun krvi do srdca alebo mozgu, čo vedie k srdcovému infarktu alebo cievnej mozgovej príhode.
Ako to, že je tabletka taká účinná?
Hlavne z toho dôvodu, že dokáže zasiahnuť priamo do geneticky riadeného mechanizmu v pečeni. Proteín PCSK9 za normálnych okolností zabraňuje pečeni v tom, aby účinne odbúravala prebytočný LDL cholesterol z krvi. Bunkové receptory na povrchu pečene zachytávajú zlý cholesterol a odstraňujú ho z obehového systému, no proteín PCSK9 tieto receptory ničí.
Výskumníci objavili, že ľudia s prirodzenou genetickou mutáciou majú tohto proteínu menej, vďaka čomu ich pečeň neustále a veľmi účinne čistí krv od cholesterolu. Nová tabletka dokáže tento proces presne napodobiť a zablokovať fungovanie proteínu PCSK9, čím umožní pečeňovým receptorom pracovať na plný výkon a zachytiť až o 60 percent viac škodlivých častíc.
