Nová prelomová štúdia dáva nádej miliónom ľudí, ktorých trápi cukrovka (diabetes) 1. typu. Medzinárodnému tímu vedcov sa po prvýkrát podarilo transplantovať geneticky modifikované bunky produkujúce inzulín do tela pacienta tak, aby ich jeho imunitný systém neodmietol. Ak sa výsledky potvrdia v ďalších štúdiách, mohlo by to znamenať cestu k úplnému vyliečeniu bez potreby doživotného užívania liekov, píše magazín 21stoleti.cz.
Cukrovka 1. typu je autoimunitné ochorenie, pri ktorom imunitný systém tela zničí vlastné beta bunky v podžalúdkovej žľaze, ktoré sú zodpovedné za produkciu inzulínu. Pacienti sú tak odkázaní na celoživotné podávanie inzulínu v injekciách. Jednou z možností liečby je transplantácia beta buniek od darcu, no tá má zásadný háčik.
Telo pacienta tieto nové bunky vníma ako cudzie a snaží sa ich zničiť. Pacienti preto musia doživotne užívať imunosupresívne lieky, ktoré potláčajú ich imunitu a robia ich náchylnejšími na infekcie.
Liečba cukrovky oklamaním buniek
Tím vedcov zo Švédska a USA sa tento problém pokúsil vyriešiť pomocou revolučnej technológie CRISPR. Ako opisujú v štúdii publikovanej v časopise New England Journal of Medicine, odobrali beta bunky od darcu a pomocou „molekulárnych nožníc“ CRISPR v nich urobili tri genetické úpravy.
Dve z nich znížili na povrchu buniek produkciu proteínov, ktoré imunitnému systému signalizujú, že sú „cudzie“. Tretia úprava naopak zvýšila produkciu proteínu CD47, ktorý imunitným bunkám vysiela signál „neútočte na mňa“. Takto upravené bunky následne vpichli pacientovi s diabetom 1. typu do predlaktia.
Výsledky sú sľubné
Výsledky prvej fázy štúdie sú mimoriadne sľubné. Aj 12 týždňov po transplantácii geneticky upravené bunky v tele pacienta naďalej produkujú inzulín a čo je najdôležitejšie, jeho imunitný systém na ne neútočí, a to všetko bez potreby užívania imunosupresív.
Vedci však upozorňujú, že ide o predbežné výsledky. Pacient dostal len malé množstvo buniek, a preto si musí naďalej denne podávať inzulín. Hlavným cieľom tejto prvej fázy bolo overiť, či je takýto zákrok vôbec bezpečný a uskutočniteľný, čo sa potvrdilo. V ďalších krokoch budú odborníci skúmať dlhodobú životaschopnosť a efektivitu takto upravených buniek. Ak sa potvrdí, že dokážu plne nahradiť zničené beta bunky, mohlo by to pre milióny pacientov znamenať nádej na úplné vyliečenie.
Cukrovka na Slovensku
Na Slovensku patrí cukrovka medzi najrozšírenejšie chronické ochorenia a jej výskyt má, žiaľ, dlhodobo stúpajúcu tendenciu. Podľa oficiálnych štatistík, ktoré mapujú situáciu ku koncu roka 2023, bolo na Slovensku evidovaných a liečených viac ako 355-tisíc diabetikov. Reálne číslo je však pravdepodobne ešte vyššie, keďže sa odhaduje, že ďalšie desiatky tisíc ľudí o svojom ochorení zatiaľ nevedia.
Je však dôležité rozlíšiť medzi dvoma hlavnými typmi cukrovky. Drvivá väčšina, približne 91 percent všetkých pacientov, trpí diabetom 2. typu. Toto ochorenie je silne spojené so životným štýlom – s nadváhou, obezitou, nedostatkom pohybu a nezdravou stravou, a zvyčajne sa prejavuje v dospelosti a starobe. Počet pacientov s týmto typom cukrovky neustále narastá a v súčasnosti sa naň na Slovensku lieči viac ako 320-tisíc ľudí.
Naopak, cukrovka 1. typu, na ktorý sa zameriava vyššie opísaná liečba, je autoimunitné ochorenie, ktoré sa nedá ovplyvniť životným štýlom a najčastejšie sa diagnostikuje už v detstve alebo v mladosti. Tvorí menšiu časť, približne 7 percent všetkých prípadov, a na Slovensku ním trpí zhruba 25-tisíc ľudí. Zvyšné percentá tvoria iné, špecifické typy diabetu, vrátane tehotenskej cukrovky.
Pomôže liečba aj na cukrovku 2. typu?
Liečba oklamaním buniek je nateraz určená výhradne pre diabetes 1. typu – pre drvivú väčšinu pacientov s diabetom 2. typu by nebola vhodná ani účinná. Dôvodom je úplne odlišná podstata a príčina týchto dvoch ochorení.
Pri diabete 1. typu imunitný systém zničil celú továreň. V tele sa teda nevyrábajú takmer žiadne kľúče (inzulín). Problémom je absolútny nedostatok produkcie. Cieľom novej liečby, o ktorej bol článok, je teda postaviť v tele pacienta novú, chránenú továreň (transplantované a geneticky upravené bunky), ktorá začne opäť vyrábať potrebné kľúče.
Pri diabete 2. typu je problém úplne inde. Továreň na inzulín funguje (aspoň v počiatočných štádiách), ale zámky na dverách buniek sú „zhrdzavené“ a nereagujú na ne dobre. Tento stav sa nazýva inzulínová rezistencia. Telo síce kľúče vyrába, niekedy dokonca vo zvýšenom množstve, ale tie nedokážu dvere poriadne odomknúť. Problém teda nie je v chýbajúcej výrobe, ale v nízkej účinnosti a zlej reakcii tela na inzulín.
