Nepočujúce myši liečené novým druhom génovej terapie nadobudli schopnosť počuť takmer tak dobre ako úplne zdravé myši. Prieskum by vedci mohli neskôr uplatniť aj na ľuďoch.
Za stav asi polovice nepočujúcich ľudí môže práve genetická výbava. Takíto ľudia sa zvyčajne liečia kochleárnymi implantátmi, no výskumníci z celej Európy a USA sa zaoberajú novými spôsobmi liečby. Tie najnovšie zahŕňajú ošetrenia založené na génoch. Zistenia, ktoré priniesol výskum na hlodavcoch, ukázali, že génové terapie môžu pomôcť aj s predtým neliečiteľnými stavmi.
Myši mali hluchotu, ktorá sa odborne nazýva DFNB9, typ, ktorý predstavuje asi 2 – 8 % príčin ľudskej straty sluchu súvisiacich s génmi. Proteín, ktorý sa spája s touto hluchotou sa volá otoferlín a kvôli postihnutiu nemá možnosť vykonávať svoju obvyklú funkciu – prenášať zhromaždené zvukové informácie vnútorným uchom.
Existuje niekoľko dôvodov, prečo by mali byť vedci pri génovej liečbe opatrní
Medzi pokusmi na zvieratách a realizáciou génovej liečby na ľuďoch je ešte široká a hlboká priepasť. Je totiž príliš skoro na to, aby vedci dokázali potvrdiť fakt, že vírusy upravujúce gény, ktoré boli použité pri liečbe myší, sa dajú použiť aj pri liečbe ľudí. Gény sú totiž veľmi špecifické, a aj keď sa im práve tento špecifický gén podarilo upraviť v myši, nie je jasné, či to tak bezproblémovo bude fungovať aj s človekom. Niektorí výskumníci však dávajú technológii úpravy génov vírusmi zelenú a tvrdia, že stojí za to čakať, kým sa podarí podobná práca aj v ďalších štúdiách.