Jedna dávka za 2 milióny eur. Taký drahý je liek Zolgensma, ktorý patrí medzi najdrahšie liečivá na svete, a ktorý odmietla preplatiť slovenská Všeobecná zdravotná poisťovňa. Tá sa momentálne súdi s rodičmi dvojročného dievčatka trpiaceho spinálnou svalovou atrofiou. Presne pre takéto prípady je Zolgensma určená. Problém je, že len málokto si ju môže dovoliť a poisťovne pacientom liečby neschvaľujú. Prečo je tento liek taký drahý?
Ak chceme pochopiť, prečo jedna dávka stojí 2 milióny eur, musíme najskôr pochopiť ako sa vyrába a prečo vôbec tento liek vznikol. Zolgensma patrí do kategórie personalizovanej, resp. presnej medicíny, pretože je liekom, ktorý sa zameriava na konkrétne problémy spôsobené jedinečným genetickým kódom danej osoby.
Zolgensma nefunkčný gén nahradí funkčnou kópiou
Zolgensma je extrémne „presný“ liek. Ide totiž o druh génovej terapie, čo znamená, že nahradzuje chybný alebo nefunkčný gén, čím pacienta lieči. Zolgensma je navrhnutá tak, aby cielila na genetickú príčinu spinálnej svalovej atrofie, ktorou je chýbajúci alebo nefunkčný gén SMN1. Liek úspešne nahrádza chybný gén jeho funkčnou kópiou.
Náklady sa počítajú na miliardy
Ako si iste viete predstaviť, výrobný a výskumný proces takéhoto lieku nie je najlacnejší špás. Spoločnosti sa pretekajú v tom, ktorá z nich vyrobí lepší, rýchlejší či lacnejší liek. Ak sa ale medzi firmami nájde len jediná, ktorá to dokáže, tá si určí cenu, ktorou sa musia všetci riadiť.
Podľa štúdie z roku 2016 publikovanej v časopise Journal of Health Economics stojí vývoj jedného nového lieku približne 2,6 miliardy dolárov a trvá viac ako 10 rokov. Aj napriek tomu cez klinické skúšky prejde len 14 % z nich, čo cenu schválených liečiv ešte viac zvyšuje, zistil Massachusettský technologický inštitút (MIT).
Súd VšZP prikázal liek zaplatiť, potom zmenil názor
Prípad dvojročnej Editky sa dostal až na súd. Rodičia sa súdia so Všeobecnou zdravotnou poisťovňou za život svojej dcéry. Poisťovňa hovorí, že problémom nie je cena lieku. Pacientka podľa nich nespĺňa registračné kritériá. Rodičia sú proti a hovoria, že sa im kráti čas na podanie životu zachraňujúceho lieku. Malá Editka totiž v apríli 2 roky a čím bude staršia, tým viac klesá účinnosť drahej Zolgensmy.
Súd najprv rodičom dal za pravdu a poisťovni prikázal liek zaplatiť. Tá sa však odvolala a Odvolací súd nakoniec rozhodol o tom, že poisťovňa platiť nemusí. Rodičia medzičasom vyzbierali 800-tisíc eur, čo však bohužiaľ nie je ani polovica z toho, čo potrebujú. Prípad teraz putuje na Ústavný súd, ktorý preberie celý prípad.
Ak by ste Editke chceli prispieť na liečbu, spraviť tak môžete na tomto odkaze.